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Este nuevo estudio publicado en la Revista de Neurología confirma la importancia del desarrollo de un diseño metodológico y de la elección del modelo animal más adecuado para el estudio de la enfermedad de Huntington, en este caso.

Con esto se podrá probar la eficacia de nuevos fármacos así como investigar la utilidad de los transplantes celulares en los pacientes enfermos.

Los modelos animales de la enfermedad son muy importantes en el estudio de nuevos tratamientos y en la investigación de los mecanismos patológicos.

Aunque no existe un modelo perfecto, su elección se debe basar en los datos que se quieren obtener con ellos. De este modo, los ratones transgénicos son muy útiles para el estudio de los cambios patológicos, los modelos excitotóxicos permiten estudiar los cambios clínicos a tratamientos, los modelos de mosca son útiles en el estudio molecular y genético, mientras que los modelos celulares permiten estudiar los aspectos fisiopatológicos y de reacción celular frente a fármacos y neurotóxicos.

Estan dos:

Investigadores de EE.UU. señalan haber encontrado un compuesto que podría conducir al tratamiento de un trastorno neurológico progresivo hereditario conocido como enfermedad de Huntington.

En ratones, una molécula llamada C2-8 parece reducir el daño neurológico relacionado con la enfermedad de Huntington y dilatar la pérdida de control motriz, dijo el equipo del Instituto para trastornos neurológicos MassGeneral (MIND), de Boston. El estudio aparece en la edición del lunes de la revista Proceedings of the National Academy of Sciences.

"Hallamos que la C2-8 retrasa el progreso de la enfermedad de Huntington en un modelo de ratones y podría hacer lo mismo en pacientes humanos, si sus derivados bioquímicos pueden traducirse en un medicamento", dijo en una declaración preparada el líder del estudio, el Dr. Steven Hersch. "Lo que aún no sabemos es precisamente cómo funciona, con qué moléculas interactúa dentro de las células y qué tan potente podría ser".

Su equipo primero confirmó que las dosis orales de C2-8 podían atravesar la barrera sanguínea del cerebro y que no eran tóxicas en ratones. También hallaron que la C2-8 no interactúa con un número de moléculas pronosticadoras de efectos secundarios negativos.

Los ratones con enfermedad de Huntington que recibieron la C2-8 a los 24 días de edad lograron resultados mucho mejores en las pruebas de esfuerzo, resistencia y coordinación que los ratones con enfermedad de Huntington que no la recibieron. Los ratones tratados tenían un menor encogimiento celular cerebral asociado a la enfermedad de Huntington y menores acumulaciones de la proteína relacionada con la enfermedad que los ratones no tratados, halló el grupo de Boston.

Los resultados sugieren que la C2-8 "tiene el potencial como la base de un tratamiento neuroprotector", dijo Hersch, que también es profesor asociado de neurología en la Facultad de medicina de Harvard. "Necesitamos confirmar esos resultados en modelos diferentes de ratones, para ver si compuestos similares podrían ser más potentes que la C2-8 y buscar la enzima o el receptor a la que se vincula".

La otra:

Los investigadores de la Mayo Clinic han descubierto los mecanismos internos de un defecto en el proceso de reparación del ADN y son los primeros en explicar por qué no se corrigen ciertas mutaciones en las células. Este hallazgo adquiere importancia dado que la inestabilidad genética y la acumulación de mutaciones conducen a enfermedades. Este descubrimiento puede dar lugar a diversas formas de corrección a dicho proceso y así evitar la enfermedad de Huntington y algunos tipos de cáncer de colon.

Saludos!

Como sabrás esa enfermedad que todo el mundo la conoce como la del baile de San Vito, es muy difícil de tratar y curar.

Lo ultimo que yo se en cuanto a avances terapéuticos es la implantación de células madres de las neuronas de fetos que fueron abortados con el fin de que llegaran a solucionar el problema de las neuronas afectadas en el paciente.Pero hasta ahora los resultados no son tan buenos como se esperaban.

Se que se sigue investigando.Pero poco mas te puedo decir.

Javier